神戸大医学部付属医学研究国際交流センターの松尾雅文教授らは30日、筋肉の難病デュシャンヌ型筋ジストロフィーの男児（7）に合成DNAを使う治療を11月13日から始める、と発表した。昨年9月、同教授らが同大の医学倫理委員会に治療の実施を申請、今年3月に承認されていた。

　合成DNAは、塩基を人工的につなぎ合わせてつくったDNAで、筋ジストロフィーの治療に使うのは世界でも例がない。
　デュシャンヌ型筋ジストロフィーは、遺伝子の異常で筋肉を動かすのに必要なジストロフィンタンパク質がつくれず、死に至ることもある重い病気。

　松尾教授らは、ある患者のジストロフィン遺伝子は、特定部分が欠けているために、ジストロフィンタンパク質の合成を止める指令を出してしまう事に注目し、合成DNAを使って指令を妨害し、症状の悪化を遅くする方法を考えた。
　治療は合成DNAを患者の静脈に点滴で週に1回、計4回投与する。治療終了後、効果 が出たかどうかを倫理委に報告する。